【化工儀器網 時事熱點】弗里德賴希共濟失調(Friedreich Ataxia,基因進展FA)是一種遺傳性、進行性、治療退行性多系統疾病，心肌新款由FXN基因突變引起，病獲導致frataxin蛋白缺乏，推出進而影響細胞內線粒體的藥物功能和心臟功能。隨著病情進展，基因進展患者常出現心肌增厚、治療肥厚性心肌病和心律失常等心臟疾病。心肌新款
 　　2024年2月28日，病獲美國食品藥品監督管理局(FDA)批準首款用于治療16歲以上弗里德賴希共濟失調的推出處方藥Skyclarys，但目前全球尚無治療弗里德賴希共濟失調心肌病的藥物藥物。
 　　當地時間2024年7月15日，基因進展美國Lexeo The治療rapeutics公司宣布其弗里德賴希共濟失調心肌病基因療法LX2006的最新進展：在一項1/2期臨床試驗和一項美國威爾康奈爾醫學院 研究者發起的 1a期臨床試驗中，LX2006 耐受性良好，心肌新款沒有與治療相關的嚴重不良事件，心臟生物標志物出現具有臨床意義的改善，而且這些改善隨著時間的推移而增加。
 　　在兩項臨床試驗中，美國Lexeo Therapeutics公司的弗里德賴希共濟失調(Friedreich Ataxia，FA)心肌病基因療法LX2006耐受性良好，沒有與治療相關的嚴重不良事件，心臟生物標志物出現具有臨床意義的改善。但對患者生活的影響仍需進一步評估。
 　　LX2006是一種基于腺相關病毒(AAV)的基因治療候選藥物，通過靜脈注射治療FA心肌病。該療法能夠遞送功能性frataxin基因，促進frataxin蛋白的表達并恢復心肌細胞中的線粒體功能。
 　　在兩項臨床試驗(一項1/2期臨床試驗和一項美國威爾康奈爾醫學院發起的1a期臨床試驗)中，LX2006表現出良好的耐受性，沒有與治療相關的嚴重不良事件。心臟生物標志物出現具有臨床意義的改善，且這些改善隨著時間的推移而增加。具體來說，參與者的FXN蛋白表達水平提高，左心室質量指數(LVMI)顯著降低，側壁增厚減退，心肌損傷的生物標志物也有所減少。
 　　基因治療在罕見心肌病領域取得了重要進展，不僅為患者提供了新的治療希望，也為未來心血管疾病的精準醫療開辟了新思路。隨著技術的不斷發展和研究的深入，相信基因治療將在更多遺傳性疾病的治療中發揮重要作用。同時，我們也需要關注基因治療的安全性和有效性，確保其在臨床應用中的可靠性和穩定性。
 

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